Avanços Terapêuticos: quais são as novidades em Erros Inatos do Metabolismo?
As terapias para Erros Inatos do Metabolismo têm evoluído de forma significativa, trazendo esperança e promovendo avanços no tratamento dessas condições genéticas raras. Novas abordagens terapêuticas, como a utilização de pequenas moléculas, terapias avançadas e enzimas modificadas, têm mostrado resultados promissores, abrindo novas possibilidades para melhorar a qualidade de vida dos pacientes afetados por essas doenças.
Nesse contexto, a Mesa-Redonda "Novas Terapias para Erros Inatos do Metabolismo" sob a coordenação do Dr. Roberto Giugliani, do Rio Grande do Sul, trouxe especialistas que compartilharam suas pesquisas e experiências sobre o tema.
A primeira fala foi com a Dra. Kymberly Chapman, dos Estados Unidos, que abordou a "Terapia de pequenas moléculas para acidemia metilmalônica e propiônica". A palestrante compartilhou os avanços no desenvolvimento de terapias baseadas em pequenas moléculas que visam corrigir os distúrbios metabólicos associados a essas condições, proporcionando uma melhor qualidade de vida para os pacientes. A Dra. Carolina Fischinger Moura de Souza, do Rio Grande do Sul, apresentou as "Terapias avançadas para glicogenose tipo 1ª". A palestrante discutiu os progressos no desenvolvimento de terapias avançadas, como a terapia gênica e a terapia celular, que visam corrigir os defeitos metabólicos, oferecendo uma perspectiva promissora para o tratamento dessa condição.
Continuando a programação, o Dr. Marco Antônio Curiati, de São Paulo, abordou a "TRE com enzimas modificadas". O palestrante apresentou uma abordagem terapêutica inovadora que utiliza enzimas modificadas para o tratamento de Erros Inatos do Metabolismo, enfatizando os benefícios e os avanços nesse campo.
Redação e coordenação: Marcelo Matusiak